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自闭症药物治疗新进展



最近两天,家长圈因为这样一条消息,轰动了!

✎罗氏1月29日宣布, balovaptan(RG7314)获得FDA授予的治疗自闭症谱系障碍(ASD)的“突破性药物资格”。

 

Balovaptan是一种口服的后叶加压素1a(V1a)受体拮抗剂,开发用于治疗自闭症谱系障碍(ASD),已经显示出可以改善ASD患者的社交和沟通能力。人和动物研究也都显示,V1a受体参与调控一些对ASD患者来说是一种挑战的关键社交行为。

 

FDA此决定是基于在成人ASD患者中进行的II期VANILLA研究的结果。数据显示balovaptan安全且耐受性良好,结果曾发表于2017年5月的国际自闭症研究大会上。Balovaptan在儿童和青少年ASD患者中开展的II期研究正在进行中。


据了解,利培酮,阿立哌唑都是FDA(美国食品药品监督管理局,是国际医疗审核权威机构)批准治疗自闭症的药物,但都不是针对社会交往缺陷核心症状的特效药物,balovaptan如果顺利问世,有可能是一个突破。


家长们对此既充满期待,但也有一定的顾虑。恩启采访了几位嘉宾,从不同角度讲述了对这件事的看法,一起去听听吧!


张嵘


北京大学神经科学研究所 副教授,北京神经科学学会 秘书长,北京神经科学学会孤独症专业委员会 副主任委员,北京大学医学部孤独症研究中心 副主任。


研究方向:孤独症的发病机制与治疗手段研究,熟悉孤独症的基础与临床研究。


精氨酸后叶加压素(AVP)与大家熟知的催产素(OXT)是两种姐妹肽,它们在低等动物就是一种物质,叫做加压催产素,在高等动物分开,但结构相似,只有两个氨基酸不同,它们都由下丘脑的视上核和室旁核分泌,一方面经过垂体入血,发挥外周激素作用,一方面通过神经投射到各脑区,发挥中枢作用。在外周血中,OXT的作用是促进子宫收缩和乳汁喷射,AVP的作用是抗利尿,在脑中,它们叫神经递质,作用都是调节社会行为。

 

神经递质如果想发挥作用,还需要受体配合,OXT的受体只有一种OXTR,AVP的受体包括AVPR1a、AVPR1b和AVPR2三种,AVPR1a和AVPR1b主要分布在中枢,与社交行为密切相关,AVPR2则主要分布在肾脏。激活的受体不同,产生的作用不同,因此,药物研发都希望在受体,转运体上做文章,这样可以使作用更加精确。

 

OXT和AVP在很多方面的中枢作用是一致的,如都可以促进配偶偏好(一夫一妻制),增强母性行为,都可以促进社会记忆(如面孔识别)。

 

但是与OXT不同,AVP也会增加焦虑,恐惧反应和攻击行为(这是一种保护性行为,比如母性攻击,对危险的逃避反射,但是过度激活妨碍正常社交),鼻喷AVP能够增加对有威胁性的面孔的行为反应,杏仁核参与这一反应,且与AVPR1a相关。

 

Balovaptan是AVP1a受体拮抗剂,阻断AVP的V1a受体,把攻击,恐惧的作用阻断,但是内源性的AVP还可以和OXTR交叉结合,保留促社会记忆作用。

 

OXT与AVP是目前发现与社会交往关系最直接,最密切的两种物质,但上市道路艰辛漫长,OXT在急性给药后取得了一致性的明显效果,但慢性给药仍然疗效报道不一,Balovaptan的临床试验目前的证据也只是小样本,高功能,大年龄孤独症患者,急性给药的即刻疗效,未来小年龄,低功能,长期给药是否有效,还需要更多试验证明。


一种药物如希望上市,需要在给药对象类型,给药途径,剂型,剂量,疗程等多方面做大量探索,才有可能在注册前临床试验中获得阳性结果。但无论如何,这都给孤独症家庭燃起希望之光。


王建丽


北京师范大学教育学硕士,13岁自闭症男孩儿的妈妈,已辞去12年的高校教师工作,在北京市某公立培智学校工作1年,现为中学心理与资源教师。


我不是医生,我从一个家长和一个教育工作者的角度来谈几点看法:


1、如果药物能改善自闭症的核心障碍,减轻家长的痛苦,给家庭带来福音,这当然是好事。所以对于药物本着开放的态度,先不拒绝,如果有朝一日真的能进入临床使用,遵医嘱尝试一下可以作为一条途径。


2、药物真正进入临床使用,它的周期可能会比较长,所以这个消息对我们现在的生活不会产生任何影响,我们的孩子不能等,依然要一如既往的干预和康复。


3、我们知道绝大多数谱系孩子,还没有找出病因,能够明确查出基因问题的孩子比例并不高,因此即便某一天该药物真的投入到临床使用,它改善的也只是部分人群的部分症状,药物依然无法替代教育的作用。


4、即便是正常发育的孩子,如果没有得到适当的教育和支持,可能会出现心理问题,伴随一些不适应行为和心理上的不适,甚至升级到精神疾病。同样是罹患抑郁症的人,在一个包容支持的环境下,他恢复得就好,不影响社会功能,如果在一个不包容不支持很压抑的环境,即便他在服药,病情也会恶化,无法正常工作生活。可见,无论对于哪类人群,药物和治疗只是第一步而已,恰当的教育、包容接纳和支持的环境依然是所有特需人群康复的根本,当然也包括自闭症群体。


(注:自闭症是神经发育障碍,而非心理问题,在这里举心理问题的例子只是因为大众对心理问题更熟悉,而对自闭症不熟悉,举这个例子是帮助大家理解教育的重要性。)


5、总之,我对该药物的态度是:要开放的看待,但绝对不是救命稻草,它无法替代教育的作用。


阿力妈妈


坐标美国加州,两娃妈。曾经职场白骨精,现为家庭“干预师”。为你带来美国的自闭症干预方法;和你聊聊闭娃家的家常。


看了新闻,是个好事情。科技的进步和创新力量总是超乎我们的想象,这个新闻的重量不亚于不久前中国的科学家成功克隆了两只猴子的消息。


不过作为一名该药的潜在用户,我关心的是:

1. 该药的副作用 ;


2. 价格是否可承受 ;


3. 近期有无针对小龄自闭症儿童和青少年患者的专业药出来(目前的药应该是成年患者用的)。

同时,我又有些杞人忧天,怕某些家长因为有了特效药出台就完全放弃ABA干预,这样恐怕不利于孩子的未来康复。



我们也访问了几位特教老师,大家的意见基本一致:期待科研进展帮助自闭症改善症状,但不能放松对孩子的干预教育。希望大家一起努力,让自闭症群体有更好的未来!

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